Rapport från NEPI i samverkan med Folkhälsoinstitutet: 
Kan läkemedel förebygga ohälsa?
Gunnar Lindberg, Arne Melander

Sammanfattning

Läkemedel används alltmer i förebyggande syfte, dels för att förhindra uppkomst av sjukdom hos friska människor med någon påvisad riskfaktor (t ex förhöjt blodtryck, hypertoni), s k primär prevention, dels för att förhindra förnyat insjuknande hos patienter som haft en sjukdom (t ex hjärtinfarkt), s k sekundär prevention. Förebyggande läkemedelsbehandling pågår ofta i många år och kan ifrågakomma hos betydande andelar av befolkningen. Läkemedelskostnaderna blir därför höga; enbart blodtrycks-, blodfett- och blodsockersänkande läkemedel utgör 15 % av den totala läkemedelskostnaden.

Patientnyttan av prevention är svårbedömd, eftersom det är omöjligt att avgöra om behandlingen gör nytta i ett enskilt fall. Frånvaro av hjärtinfarkt bevisar ju inte att detta är en följd av behandlingen, och en inträffad hjärtinfarkt trots behandling bevisar inte heller att behandlingen varit ineffektiv; infarkten kanske kommit flera år tidigare och blivit allvarligare om ingen behandling givits. Belägg för nytta måste därför baseras på statistiska beräkningar i kontrollerade kliniska prövningar. Eftersom dessa oftast är begränsade till ett fåtal år och till noggrant selekterade individer ger de endast besked om den potentiella nyttan under samma villkor som rått i prövningarna. De kan därför inte ge besked om den reella patientnyttan, dvs hos icke-selekterade individer som kan ha flera sjukdomar, flera läkemedel, behandling under många år och en ofta bristfällig följsamhet med ordinationen. Prövningarna kan inte heller spåra långtidsrisker. Preventiv läkemedelsanvändning blir därför ett vågspel vars medicinska och ekonomiska effektivitet är högst osäker.

Svårigheten att bedöma den medicinska och ekonomiska nyttan av preventiv, särskilt primärpreventiv, läkemedelsbehandling ger anledning till analys av de studier som utgör fundamenten för den ökande användningen av läkemedel i förebyggande syfte. Föreliggande rapport är avgränsad till randomiserade, kontrollerade kliniska prövningar av blodtrycks-, blodfett- och blodsockersänkande läkemedel. Den redovisar 13 exempel innefattande beräkningar av den potentiella nyttan dels ur individperspektivet (relativ och absolut riskreduktion samt ”numbers needed to treat”), dels ur grupp- eller sjukdomsperspektivet (”disease impact number”) och dels ur folkhälso- eller befolkningsperspektivet (”population impact number”).

Blodtrycks-, blodfett- och blodsockersänkande läkemedel visades ha potentialen att kunna förebygga kardiovaskulär ohälsa hos vissa individer. Effektiviteten varierade emellertid höggradigt, dels beroende på risknivån och den sjukdom eller sjukdomskomplikation som förebyggandet avser, dels beroende på läkemedlet.

Sekundärpreventiv blodfettsänkande behandling med statiner kan ha en hög effektivitet mot kranskärlssjukdom och förtida död, och det föreligger sannolikt en underanvändning av sådan behandling i praktiken. En hög patientföljsamhet med ordinationen är emellertid nödvändig för att uppnå den gynnsamma effekten. Primärpreventiv statinterapi har betydligt lägre effektivitet, och effektiviteten är ännu lägre av blodtryckssänkande läkemedel vid okomplicerad måttlig hypertoni. I det senare fallet föreligger sannolikt en överanvändning i praktiken, särskilt vid blodtryck < 100 mm Hg diastoliskt. Det bör ifrågasättas om inte gränsvärdena för medikamentell blodtrycksbehandling skulle höjas i stället för att sänkas ytterligare, och det bör övervägas om läkemedelsförmånen ska belastas med kostnader för blodtrycksmedicinering vid blodtryck < 100 mm Hg diastoliskt om ingen annan riskökning föreligger.

Den preventiva effektiviteten av behandling med sulfonylurea eller insulin vid typ 2 diabetes är ganska låg och avgränsad till skydd mot mikrovaskulära skador. Metforminterapi kan däremot ha en förebyggande effekt hos överviktiga typ 2 diabetiker såväl mot förtida död som mot hjärtinfarkt.